結節性硬化症は以前から小児慢性特定疾患として認められておりましたが、2015年からは指定難病に指定され、20歳以上の成人にも医療費の補助が出るようになりました。しかしながら重症度分類に照らし合わせて程度が一定以上の重症の患者に限られています。東京都など都道府県や市町村で独自に補助を行っているところもあります。本症の肺病変の一つであるLAMに対しては、結節性硬化症のLAMに対しても孤発性のLAMと同様に重症患者は補助が受けられます。シロリムスやエベロリムスは高額な薬剤ですので、使用する場合は補助の申請しておくことが重要です。